化疗、骨髓移植是人们常了解的

白血病治疗方法

在广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科

白血病的治疗有了新突破

血液肿瘤科张辉主任团队

采用CLL1 新靶点CAR-T治疗

成功帮助一位

10岁转化型急性髓系白血病女孩病情完全好转

这在我国尚属首例！

由于患儿家庭条件困难，我们的医护人员还为其申请了免费治疗。医术精诚 医者仁心，为我们棒棒的医护团队点赞！

10岁的小姑娘小慧，6年前在广州市妇女儿童医疗中心被明确诊断为B细胞急性淋巴细胞白血病，高危型。由于家庭经济困难，当时没有进行造血干细胞移植。2012年12月，停药后2年4个月的随访中发现外周血和骨髓都有明确的幼稚淋巴细胞，诊断B细胞急性淋巴细胞白血病复发。于是从2017年1月初开始进行化疗，治疗一年半后，小朋友骨髓中逐渐出现了一群幼稚细胞，但是免疫分型提示淋巴细胞发育正常，动态骨髓检查过程中发现这群异常幼稚的髓系细胞比例逐渐增多，没有骨髓病态造血的迹象。两个月后这群细胞比例由1.5%升至6.7%，并出现了血常规的三系异常，难以纠正的贫血和血小板减少，这些都提示小朋友的疾病正往急性髓系白血病发展，这种转化型白血病的治疗难度极其高。

小慧来自一个经济困难的家庭，家住清远市清城区，因为长期的治疗家中已花光大笔积蓄，其母亲为照顾小慧已下岗，而单靠父亲的微薄收入又难以支撑起大笔医药费，常年入不敷出，生活困难。面对生活的困境、反复的打击、家人的绝望、疾病的折磨，小慧并没有因此消沉、绝望，而是依旧十分活泼、爱学习、有礼貌。

小慧的积极乐观、新技术的应用、加上广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科医务人员的用心治疗，使这个可爱的小姑娘没有被可怕的病魔吞没。2018年7月底，小慧入院进行治疗。“健康所系、性命相托”，市妇儿医疗中心血液肿瘤科主任张辉团队立即与深圳免疫研究院取得联系，对患儿的所有资料进行了系统回顾，仔细分析该患儿的幼稚细胞的免疫分型特点。结合目前的治疗手段和经验，张辉主任提出进行CLL1新靶点的CAR-T临床试验性治疗，获得了医院的大力支持。同时，结合患儿家庭实际情况，张辉主任团队申请了经费资助，为小慧争取了免费治疗。

什么是CAR-T临床试验性治疗呢？

CAR-T全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，可以特异性地识别肿瘤相关抗原，最终达到治愈肿瘤的目的，是急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著疗效的新型细胞疗法，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。该治疗方法在国内医院已有临床使用，但进行人体CLL1新靶点CAR-T治疗，并且运用在一例转化型及急性髓细胞白血病患者身上，这在目前国内可寻临床CAR-T治疗记录中，尚属第一例！

在医院的支持下，张辉主任团队快速地启动了该患儿的CLL1-CAR-T治疗。通过4天的氟达拉滨+环玲酰胺预处理后，2018年9月11日，对患儿进行了CLL1-CAR-T回输治疗。回输的第七天，复查骨髓残留白血病状态发现幼稚细胞已经下降到0.36%，第28天骨髓残留白血病细胞转阴。整个治疗过程就像输血一般，小朋友很欣然的接受。治疗过程间只有2次红细胞输注和三次血小板输注，患儿没有严重感染。整个治疗过程十分顺利，小慧很快便出院了，出院后第二个月复查骨髓仍保持残留白血病细胞阴性。

CD19-CAR-T曾经在来自美国加州的小女孩Emily身上的成功，增强了大众对肿瘤免疫治疗的信心，也给儿童恶性肿瘤家庭的进一步治愈带来了阳光。Emily，不只在美国，也不是只在北京和上海，广州市妇女儿童医疗中心有一个比他们更幸运的 “爱美丽” 。

专家介绍

张辉

副主任医师，硕士研究生导师，广州市妇女儿童医疗中心儿童血液肿瘤科主任。中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员和委员美国血液学会成员。从事小儿血液病临床和基础-临床转化研究工作15年。

2007-2013年在国家医学基因组学国家重点实验室，上海市血液病研究所进行博士研究生工作；2013-2017年在全球顶级儿童肿瘤研究医院St。 Jude Children’s Research Hospital进行儿童急性淋巴细胞白血病药物基因组学研究。2017年9月，从美国St.Jude儿童肿瘤研究医院引入广州市妇女儿童医疗中心儿童血液肿瘤科。主要进行儿童白血病发病机制、药物基因组学研究，并将其研究工作进行临床转化，给儿童血液肿瘤患者提供个体化精准治疗。

（血液肿瘤科 供稿）