化疗、骨髓移植是人们了解的白血病治疗方法。但现在，白血病的治疗有了新突破。

20日，记者从广州市妇女儿童医疗中心获悉，该院血液肿瘤科 采用CLL1新靶点CAR-T治疗方法， 成功帮助一位10岁转化型急性髓系白血病女孩，目前女孩病情已得到完全缓解。

病起

4岁染病，家贫无法做移植

2012年，4岁的慧慧第一次被确诊为白血病时，她一家人万万没有想到， 此后6年，白血病的乌云一直笼罩着他们。

那时，在广州市妇女儿童医疗中心 ，慧慧一家人被告知孩子有高危型B细胞急性淋巴细胞白血病。 时至今日，不少人仍对白血病心怀恐惧。但其实，目前我国儿童白血病的治愈率已有80%以上。

治疗方案成熟 ，效果显著。

慧慧与生存间只有金钱的距离。

彼时，因家庭经济困难，他们没法承担造血干细胞移植的高昂费用，但一家人还是咬咬牙，东拼西凑借来了一笔钱。这是慧慧的化疗费用，也是她的救命钱。

“慧慧是个好玩的孩子。” 广州市妇女儿童医疗中心血液肿瘤科主任张辉说。慧慧来自于一个普通的家庭，父亲是家中的顶梁柱，母亲在得知了慧慧生病后，已经下岗。一家人经济捉襟见肘。

化疗是痛苦的，孩子要承受巨大毒性反应，如恶心、呕吐、脱发、疼痛等。但这是治疗必须要经历的坎儿。慧慧的头发慢慢地凋零，最后，她成为人群中的光头女孩。

化疗的日子终于挺过去了。 药物开始在体内奏效了， 异常的白血病细胞都消亡了。每一次复查，白细胞的血常规检查指标显示正常。 在白血病治疗结束后的18到24个月内，医生需要监测病人体内的白细胞是否有异常，“若是2年内没有复发，一般认为病人已痊愈。” 张辉说。

就在一家人以为慧慧就要痊愈时， 在一次常规检查中， 医生告诉他们：“微小残留白血病的水平已达到45.8%，而上次仍不足0.01%。”

这是慧慧完成白血病化疗后的2年4个月。 那些异常数据在暗示：

白血病复发了

。 每一次复查前，慧慧一家人提心吊胆，期盼有个好消息。但这一次，心情跌入了谷底。

复发

白血病变种

慧慧再次入院接受治疗。医生告诉慧慧的家人，虽然骨髓复发，但是系统检查评价为同一疾病复发。

这是不幸中的万幸。目前，医学界对同一疾病的白血病复发有了标准治疗方案。 张辉根据香港复发治疗方案，为慧慧做了下一步治疗。药下去了，病情得到了缓解。 希望曙光照耀在这一家人身上。

这是2017年1月份 。 寒冬席卷广东。 医院急诊人来人往，在住院部的十四楼， 慧慧偏安一隅， 承受痛苦但也心怀希望。

治疗一年半后，在一次复查中，医生再次发现慧慧骨髓中逐渐出现了一群幼稚细胞，但免疫分型提示淋巴细胞发育正常。这一信号引起了张辉的注意。在动态骨髓检查过程中，发现这群异常幼稚的髓系细胞比例逐渐增多，而且没有骨髓病态造血的迹象。

这一异常细胞太疯狂了。1个月后，细胞比例由1.5%升至6.7%，并出现了血常规的三系异常。孩子出现了贫血和血小板异常。

这些都在提示慧慧的疾病正在往急性髓系白血病的方向发展。白血病再次复发， 而且不是同一种类型。这对慧慧一家人来讲，是晴天霹雳。家里没钱了，在生命和金钱的对赌中， 也许不是所有人都会赢。更要命的是，治疗要调整方向。

转机

CAR-T免疫治疗帮助孩子缓解病情

“ 如果要活下去，骨髓移植是最好的办法，继续化疗的意义不大。” 张辉说。在人和钱之间做选择，一家人陷入了沉思。成功与失败之间只是坚持的距离，家人选择了坚持和不放弃。究竟能否有种新的治疗方法， 让慧慧重新遇见生命之光。

张辉提供了一种新思路——CAR-T免疫治疗。他解释，CAR-T全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，它可以特异性地识别肿瘤相关抗原，最终达到治愈肿瘤的目的，是急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著疗效的新型细胞疗法。

在没有遇见这种新疗法前，慧慧基本上靠输血在续命。“两天输一次血小板，一周输一次红细胞。”张辉说。但即使这样， 肿瘤生长速度太快了，所有方法仿佛都失灵了 。

在征得家属同意后 ，张辉找来了深圳免疫研究所， 尝试为慧慧开展CAR-T 免疫治疗。CAR-T 免疫治疗其实不是个新鲜事，在国内外的临床上，已有使用。张辉发现在慧慧的髓细胞中油三个靶点，分别是CD33、CD13和CLL1。 现有临床证据未能表明， CD33、CD13有确切的证据。所以，张辉退而求其次，选择CLL1靶点入手， 开展CAR-T治疗 。

9月11日，张辉对慧慧进行了CLL1-CAR-T回输治疗。回输的第七天，医生复查骨髓残留白血病状态时，发现幼稚细胞已经下降到0.36%，第28天骨髓残留白血病细胞转阴。 一切迹象都在表示， 新的治疗方法奏效了！

现在，慧慧的病情得到了完全缓解，复查骨髓仍保持残留白血病细胞阴性。

普通人如何理解CAR-T 免疫治疗的过程？

张辉解释，治疗开始时，需在病人身上抽血，分离淋巴细胞，并从中提取T细胞，并在体外嵌入含有能识别基因靶点的蛋白质的病毒，并对这群细胞进行培育，使得它们数量扩增，等到数量达到一定水平后，再注射进入体内。“一旦这些T细胞进入体内后，它就拥有了能识别异常白细胞，并对它们展开攻击，最终使得异常白细胞死亡，或是幽禁少量白细胞，使得它们不发挥作用。” 他说。

专家介绍

张辉

副主任医师，硕士研究生导师，广州市妇女儿童医疗中心儿童血液肿瘤科主任。中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员和委员美国血液学会成员。从事小儿血液病临床和基础-临床转化研究工作15年。

2007-2013年在国家医学基因组学国家重点实验室，上海市血液病研究所进行博士研究生工作；2013-2017年在全球顶级儿童肿瘤研究医院St。 Jude Children’s Research Hospital进行儿童急性淋巴细胞白血病药物基因组学研究。2017年9月，从美国St.Jude儿童肿瘤研究医院引入广州市妇女儿童医疗中心儿童血液肿瘤科。主要进行儿童白血病发病机制、药物基因组学研究，并将其研究工作进行临床转化，给儿童血液肿瘤患者提供个体化精准治疗。

来源：南方+

记者 | 黄锦辉

通讯员 | 周密 李雯